Biogen

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Spinraza (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Patienten erteilt.1 Die 5q-SMA ist die häufigste Form der SMA, auf die ca. 95 Prozent aller SMA-Fälle entfallen.2 Nusinersen ist die erste in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie der SMA – einer seltenen Erkrankung, die zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen zählt. Sie ist durch eine fortschreitende, mit Behinderungen einhergehende Muskelschwäche gekennzeichnet. Die Prüfung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erfolgte im Rahmen eines beschleunigten Beurteilungsverfahrens, das den Zweck hat, Patienten mit ungedecktem Behandlungsbedarf einen schnelleren Therapiezugang zu ermöglichen.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen zweier zulassungsrelevanter multizentrischer, kontrollierter Studien, der Studie ENDEAR3 (Patienten mit infantiler SMA) und den Zwischenergebnissen der Studie CHERISH4 (Patienten mit späterem SMA-Krankheitsbeginn). Beide Studien belegen die klinisch relevante Wirksamkeit und das günstige Nutzen-Risiko-Profil von Nusinersen. Gestützt wurde die Zulassung außerdem durch unverblindete Daten präsymptomatischer und symptomatischer Patienten mit diagnostizierter SMA.5

Biogen GmbH

Carl-Zeiss-Ring 6, 85737 Ismaning

Tel.: 089 99617–0, Fax: –199

germany.information@biogen.com, www.biogen.de

Fussnoten

1 Fachinformation Spinraza®, Stand: Mai 2017.

2 Farrar MA, Kiernan MC. Neurotherapeutics 2015; 12:290–302.

3 ClinicalTrials.gov; NCT02193074.

4 ClinicalTrials.gov; NCT02292537.

5 ClinicalTrials.gov; NCT02386553.